【行業(yè)新聞】三名院士談“怎么讓百姓吃得上便宜藥”的四個建議
日前，3名院士接受《中國科學報》采訪，一起談沒有“藥神”，我們怎么才能讓百姓吃得上便宜藥。
建議一：
做中國新便宜藥，為原始創(chuàng)新努力努力再努力
中科院院士陳凱先：長期以來，我國藥物研發(fā)和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展主要依賴仿制，據(jù)上世紀90年代統(tǒng)計，我國生產(chǎn)的藥品中，97%為仿制產(chǎn)品。但上世紀90年代中后期以來，國家大力推進科技創(chuàng)新，我國在新藥研究和新藥研發(fā)技術平臺建設方面取得顯著成效。
2008年國家重大科技專項《重大新藥創(chuàng)制》開始實施，有力地推動了我國自主創(chuàng)新能力的提升。近10年來，我國批準的1.1類新藥達到30多個，今年以來新藥批準數(shù)量顯著上升，幾乎1~3個月就有一個新藥批準上市，標志著我國新藥研發(fā)能力上了一個新臺階。
但是，我們也要看到，雖然已經(jīng)成功研發(fā)出了一批自主創(chuàng)新的新藥，這些藥都具有新的化學結構和自主知識產(chǎn)權，但是其作用機理和靶點都不是我國發(fā)現(xiàn)的，而是由國外首先發(fā)現(xiàn)的。對于國外原研藥物，我們不能原樣照搬，要研究具有新穎結構的有效化合物，它和國外原研藥相比具有相近甚至更好的藥效，但具有不同的化學結構。
這種研究也是一種創(chuàng)新，我們是跟著國外的“路”走，那么這條“路”能不能由我們自主開辟？這恰恰是我們的不足。迄今為止，針對新靶點、新作用機制的首創(chuàng)新藥，我們還很缺乏。
原始創(chuàng)新不足，我們就會受制于人，處于被動地位。因此，我們要在已有成績的基礎上，繼續(xù)努力。一方面要繼續(xù)大力開展“我更好”的模仿創(chuàng)新研究；另一方面也要加強原始創(chuàng)新研究，進一步提高我們的創(chuàng)新能力和水平。
我們要深入研究創(chuàng)新發(fā)展的新要求和新任務，并更加重視孕育原始創(chuàng)新的基礎研究，認真思考我國藥物研究創(chuàng)新體系的新格局、新分工。高校、研究機構、藥企都有各自不同的定位。大學和研究機構的重點應當向前移，要比企業(yè)站得高一點、前一點，用新發(fā)現(xiàn)、新概念、新策略、新靶點、新技術等為新藥研究不斷開辟新前沿、引導新方向，引領企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，而不能僅僅滿足于和企業(yè)在新藥品種的研發(fā)上競爭。
中科院院士、中科院上海藥物研究所所長蔣華良：進口藥很貴，有的專利保護期過了價格也降不下來。特別是有效的抗腫瘤藥，老百姓負擔不起。這反映出國內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)的藥品沒辦法和人家形成競爭。通過國家重大專項等項目的支持，我國的科研機構和企業(yè)新藥研發(fā)能力有了大幅度上升。然而，除恒瑞、正大天晴、和記黃埔、貝達等少數(shù)企業(yè)的有自主知識產(chǎn)權的抗腫瘤靶向新藥上市外，大多數(shù)這樣的“救命藥”只能靠進口，這說明國內(nèi)新藥研發(fā)水平還是不夠。
新藥研發(fā)和芯片一樣涉及到許多“卡脖子”關鍵核心技術，國家只有擁有強大的新藥研發(fā)能力，在國際藥品市場上才有競爭優(yōu)勢，才會促進進口藥價格降下來。
新藥研發(fā)需要靠時間積累，我國全面開展創(chuàng)新藥物研發(fā)也是近10年的事。好消息是，目前國內(nèi)已經(jīng)有很多抗腫瘤藥處在臨床試驗階段，我相信再過五六年，中國會有一大批抗體和靶向抗腫瘤的新藥上市，價格會比進口藥便宜。
中國工程院院士張伯禮：新藥研發(fā)是一個慢慢積累的過程，不能操之過急。雖然（創(chuàng)新藥）在國家的重大專項支持下有了長足的進步，但目前仍然在起步階段，還需要一個追趕的過程。而新藥研究前期的基礎薄弱，國家各重大項目中對新藥基礎研究的傾斜較少，希望對前期研究加強重視和扶持，全世界的經(jīng)驗都是“育好苗才能出好藥”。
建議二：
實驗室通向臨床應用之路，不再有阻擋
陳凱先：藥品審評監(jiān)管的目標有兩方面：一是要保證老百姓用藥安全有效可靠，二是要鼓勵創(chuàng)新和發(fā)展，這兩個目標不能偏廢。過去有段時間，后一方面重視不夠，導致新藥研發(fā)審批流程繁瑣，等待時間漫長。與發(fā)達國家相比，我國新藥研發(fā)創(chuàng)新能力本來就比較薄弱，好不容易在某些品種研發(fā)上與國外同步，有的甚至比國外還早一些，但由于審批時間漫長，結果國外新藥出來了，我們還沒審批好，錯失了機會，令人扼腕。
令人鼓舞的是，近幾年來這種狀況有了根本改變。中辦國辦聯(lián)合發(fā)文，推動藥品和醫(yī)療器械審評制度改革。相關政府部門采取一系列有力措施，凡是臨床急需、創(chuàng)新性強的藥品都要加快審評，鼓勵創(chuàng)新發(fā)展。新藥申報臨床試驗，滿90個工作日沒有答復即視為同意；在臨床上可能有突破性治療作用的新藥，未完成3期臨床，也可提前批準限制性上市。藥品審評的這些新政，體現(xiàn)了審評工作的科學化、人性化。
對于大部分藥物而言，除了要經(jīng)過國家市場監(jiān)督管理總局審批，科技部中國人類遺傳資源管理辦公室的審批也是一個重要環(huán)節(jié)。藥物的研發(fā)與試驗也不可避免地與人類遺傳資源相關。而人類遺傳資源是戰(zhàn)略資源，事關國家利益，必須嚴格把關。保護資源和促進創(chuàng)新如何兼顧，是一個難題?？萍疾窟z傳辦聽取各方意見，以積極態(tài)度努力完善審批辦法，相信隨著國家審評監(jiān)管政策不斷完善，新藥研究從實驗室到臨床將會越來越順暢。
蔣華良：作為新藥研發(fā)的源頭，我所在的中科院上海藥物研究所建立了一些制度，激勵科研人員去做新藥研發(fā)的成果轉化工作。比如，我們對職稱評定做了改革，用新藥證書和臨床批件來評職稱。事實證明，這極大地激發(fā)了新藥研發(fā)的創(chuàng)新活力，自2015年以來，有21個新藥進入臨床研究，實現(xiàn)成果轉化20余項，總合同額超過14億元。
這些激勵政策可以加速新藥研發(fā)，讓老百姓早一點吃到新藥。然而，對源頭的科學研究而言，最大的激勵還在于完善國內(nèi)知識產(chǎn)權定價。
在國內(nèi)，企業(yè)投入的研發(fā)經(jīng)費往往很少。比如，最近這幾年，我們所科研人員辛辛苦苦做的一個抗精神分裂癥候選新藥，9000多萬就轉給了國內(nèi)的藥企，如果轉給國外的企業(yè)，轉讓價格將會是它的十幾倍。這限制了科研機構研發(fā)能力的進一步提升。但為了我國民族醫(yī)藥事業(yè)的發(fā)展，即使價格便宜，我們還是將成果優(yōu)先轉讓給國內(nèi)企業(yè)。
張伯禮：藥品關鍵是有效性、安全性及質量穩(wěn)定。而有效性要求循證證據(jù)；安全性要求真實世界評價；質量要求批次間一致性。很多數(shù)據(jù)都可以由第三方機構提供，現(xiàn)在有一些科研院所、大學專門做這個工作，建有相關的數(shù)據(jù)庫。政府可以有償使用這些數(shù)據(jù)，采信這些權威機構的報告，為藥品放行提供充分依據(jù)。
有數(shù)十家藥廠生產(chǎn)同一個藥的，符合標準的就繼續(xù)生產(chǎn)，不符合的就打回。這種制度也有利于推動企業(yè)技術創(chuàng)新的積極性?，F(xiàn)在，很多假藥劣藥成本非常低，魚目混珠，尤其是在普藥方面更加突出，這對病人也是最大的傷害。另一方面，醫(yī)院參加臨床評價積極性不高。
建議三：
大病重病還得靠醫(yī)保
蔣華良：當前國人的腫瘤發(fā)病率非常高，高昂的治療費用使老百姓的負擔很重。像腫瘤這樣的大病、重病還是要靠醫(yī)保解決。
舉兩個國外的例子。在新加坡，居民腎病發(fā)病率相對較高，很多人面臨換腎的問題。為此，新加坡設置了專門的腎病醫(yī)保，建立起醫(yī)療救助基金，每個人出些錢，誰要換腎就去申請。而在美國的保險體系下，人人有專門的醫(yī)療保險，比如，丙肝患者有80%會發(fā)展為肝癌。有一種藥叫“索菲布韋”，對丙肝有高達百分之九十多的治愈率，可謂“救命藥”。但每片1000美元、每天吃一片、三個月一個療程的高昂費用讓普通人難以負擔。研制“索菲布韋”的吉利得公司與美國各州政府談判，結果除個別州以外，該藥獲得了醫(yī)保的支持，價格便宜了很多，讓許多美國丙肝患者因此受益。
面對救命藥價格高、老百姓負擔不起的問題，我國還要不斷完善重大疾病醫(yī)保體系?，F(xiàn)在這個問題已經(jīng)得到重視，國家、地方的各項改革措施相繼出臺，相信會越來越好。
藥企和政府良好的談判也會對健全醫(yī)保體系有促進作用。一方面要給藥企利潤，讓企業(yè)有足夠的動力去研發(fā)新藥，一味地限制企業(yè)的藥物定價會陷入對多方不利的死循環(huán)。另一方面要鼓勵新藥快速進入醫(yī)保。去年，在多方呼吁下，?？颂婺峤K于進入了醫(yī)保?？傊勁械哪康氖且尠ú∪?、藥企在內(nèi)的各方都要有利，才能保障老百姓在得了大病重病時，能吃到救命藥，不會家破人亡。
張伯禮：政府和藥企談判是很重要的一個問題，過去招標的時候，價格越低越容易中標，有的藥企為了中標，甚至低于成本價報價?，F(xiàn)在很多藥品價格壓得太低，規(guī)矩的企業(yè)不生產(chǎn)，不規(guī)矩的企業(yè)就造假，最后傷害的還是老百姓。所以藥品在保證質量、確實有效的前提下，應該有合理的利潤空間，應該設立指導價格，并在其區(qū)間保證優(yōu)質優(yōu)價。這也會引導企業(yè)加大科技投入，推動新藥研發(fā)進入良性循環(huán)發(fā)展。
建議四：
仿制藥，存在即合理
張伯禮：仿制藥是全世界都在走的一條路，是大趨勢，發(fā)達國家也是以仿制藥為主。但仿制藥必須跟原研藥具有一致性，這方面藥企還是要下大功夫，有的仿制藥原料質量沒問題，但輔料有問題，工藝流程、中間過程控制及質量標準也是容易出問題的環(huán)節(jié)。
陳凱先：藥物的價值歸根結底還是取決于它的臨床意義，是否有超過現(xiàn)有藥品的新突破，是否能適應臨床上未被滿足的需求，而不是看它的身份是“原研”還是“仿制”。
仿制藥價格便宜，不少仿制藥的安全性和有效性都不錯，對于滿足臨床需求、降低治療費用具有重要作用，這是仿制藥存在的價值。我國的仿制藥上市也需要經(jīng)過國家的審批，而且要求其生物學作用（藥效與安全性）與原研藥一致。我們在大力創(chuàng)新的同時，不能忽略必要和有益的仿制。
此外，國內(nèi)生產(chǎn)的某些仿制藥品在療效上可能和進口原研藥還存在一定差別。在仿制藥和進口原研藥共存的情況下，即使療效差不多，一些患者也往往更信賴進口原研藥。但隨著仿制藥一致性評價工作的推進，相信其可以在滿足臨床需要方面發(fā)揮更大作用。
總結：藥價高的主要原因在于研發(fā)時間長，可回收成本的時間卻十分短暫。所以，簡化機構的研發(fā)操作手續(xù)，縮短藥物審批時間在很大程度可以減少研發(fā)耗時。
儀器無憂網(wǎng)是一個二手儀器租賃、儀器維修、實驗室遷移的服務平臺，可快速響應國內(nèi)實驗室的基本服務需求，避免作時間無謂的耗費，為研發(fā)機構節(jié)省開支。儀器無憂網(wǎng)也衷心希望政府可以響應當今研究機構遇到的問題，作出合理的調(diào)整方案，預防類似因審批時間而耽誤上市的事情發(fā)生。
{來源|科學網(wǎng)}
